Salve, perché AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di Kaftrio solo per alcune mutazioni, quando invece anche nelle varie rassegne stampa era stato dichiarato che il farmaco sarebbe stato autorizzato secondo le indicazioni dell’EMA, che comprendeva una qualsiasi mutazione associata alla F508del? Quando verrà approvato per tutti?
Solo recentemente, tra aprile e maggio di quest’anno, l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha approvato l’allargamento dell’indicazione di Kaftrio per gli eterozigoti con una sola mutazione F508del. Nell’agosto 2020 EMA lo aveva approvato per le persone con FC di età uguale o superiore ai 12 anni eterozigoti per la mutazione F508del e una mutazione a funzione minima sul secondo allele. Successivamente per gli eterozigoti della stessa fascia di età per la mutazione F508del e qualsiasi altra mutazione sul secondo allele. Questo allargamento dell’indicazione da parte di EMA è avvenuto dopo la valutazione dei risultati dello studio VX-445-104, presentati dall’azienda produttrice di Kaftrio (Vertex Pharmaceuticals) ma non ancora pubblicati.
Alcune informazioni su questo studio sono presentate nel sommario delle caratteristiche del prodotto, pubblicato da EMA e riassunte qui sotto.
Per quanto riguarda AIFA (l’Agenzia Italiana del Farmaco), il recente accordo con Vertex è stato complesso, con una prima tappa che ha riguardato Kaftrio e un allargamento dell’indicazione degli altri modulatori della proteina CFTR già approvati da EMA e introdotti nel mercato. Kaftrio è stato autorizzato per l’immissione in commercio con spesa a carico del SSN per chi ha età uguale o superiore ai 12 anni e una doppia mutazione F508del oppure una sola mutazione F508del e una mutazione a funzione minima sul secondo allele.
Si prevede che nei prossimi mesi, in accordo a quanto autorizzato da EMA, l’uso di Kaftrio sia allargato a coloro che sono eterozigoti per la mutazione F508del e qualsiasi altra mutazione sul secondo allele, comprendendo anche l’età 6-11 anni. Questa previsione, anche per i tempi, non ha al momento riscontro in documenti ufficiali di AIFA. Siamo comunque fiduciosi che ciò potrà effettivamente avvenire.
Lo studio scientifico su Kaftrio nelle persone FC con età uguale o superiore ai 12 anni eterozigoti per F508del con una mutazione di gating o a funzione residua sul secondo allele.
Lo studio ha coinvolto 258 persone: quelle con una mutazione di gating hanno assunto il farmaco Kalydeco (ivacaftor), quelle con una mutazione a funzione residua il farmaco Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) per 4 settimane. Poi sono state assegnate casualmente a continuare la stessa terapia o ad assumere Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) per 8 settimane.
In coloro che assumevano Kaftrio è stato registrato, rispetto a coloro che assumevano gli altri modulatori, una riduzione del cloro sudorale di 23 mmol/L e un aumento del FEV1 di 3,5 punti di percentuale predetta. Ovviamente queste variazioni vanno ad aggiungersi a quelle già ottenute con Kalydeco o Symkevi e dimostrate nei relativi studi.
