Buongiorno, vorrei sapere se Vertex ha comunicato degli aggiornamenti sull’utilizzo del Kaftrio/Trikafta per la fascia d’età 6-11 anni. Mia figlia ha solo sette anni ma, purtroppo, siamo al decimo ricovero, nonostante la costanza profusa nelle cure giornaliere. Le mutazioni della sua forma di malattia sono la F508del e N1303K. Ringraziando sentitamente per l’attenzione dedicata e il lavoro da voi svolto in tutti questi anni, vi porgo i miei più sinceri e affettuosi saluti.
Alla fine di gennaio 2021 l’industria Vertex ha presentato a FDA, l’ente regolatorio americano, la richiesta di allargare l’uso del Trikafta (Kaftrio in Europa) ai bambini fra i 6 e gli 11 anni che abbiano almeno una mutazione F508del (1). La richiesta si basa sui risultati di un trial clinico (2) che ha sperimentato con risultati positivi il farmaco per sei mesi in circa una settantina di bambini di questa fascia d’età, che avevano come genotipo F508de/F508del oppure F508del accompagnata da una mutazione con funzione minima (com’è N1303K).
La risposta di FDA dovrebbe arrivare ai primi di giugno. Se sarà positiva, come sembra molto probabile, Vertex stima di sottoporre la domanda di ampliamento dell’uso del farmaco ad EMA in Europa entro l’estate 2021. Dopo l’approvazione di EMA, sarà necessaria quella di AIFA in Italia. Come tempi quindi è probabile che si vada agli inizi del 2022.
Intanto, sempre in Italia, siamo in attesa di informazioni sull’andamento delle trattative fra AIFA e Vertex circa la prescrivibilità di Kaftrio a partire dai 12 anni per i soggetti con F508del/F508del o F508del accompagnata da mutazione con funzione minima.
1) investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-us-fda-acceptance-supplemental-new-drug, 26/01/2021
2) Zemanick ET, Taylor-Cousar JL, Davies J, Gibson RL, Mall AM et al. A Phase 3 Open-Label Study of ELX/TEZ/IVA in Children 6 Through 11 Years of Age With CF and at Least One F508del Allele. Am J Respir Crit Care Med. 2021 Mar 18. doi: 10.1164/rccm.202102-0509OC. Online ahead of print.
