L’azienda farmaceutica Vertex comunica la conclusione positiva di un trial clinico di fase 3 con Trikafta (Kaftrio in Europa) in soggetti FC con almeno una mutazione F508del di età compresa tra i 6 e gli 11 anni.
Lo studio è stato condotto su 66 bambini FC di questa fascia di età aventi due mutazioni F508del o una mutazione F508del accompagnata da una mutazione con funzione minima. Lo studio aveva come obiettivi principali quelli di valutare la sicurezza e la tollerabilità del triplo farmaco, e su questo lo studio avrebbe dimostrato una buona tolleranza. Per quanto riguarda la sicurezza (eventuali effetti secondari importanti) i dati sarebbero in linea con quelli osservati nei precedenti studi di fase 3 in soggetti di 12 o più anni. Sul piano dell’efficacia, il comunicato Vertex si limita a segnalare significativi miglioramenti clinici a vario livello: funzionalità respiratoria (FEV1%), cloro nel sudore, questionario sulla qualità della vita (ambito respiratorio), indice di massa corporea (stato nutrizionale) e altro. Il comunicato conclude che il profilo benefici-rischi mostrato da questo studio su soggetti FC di 6-11 anni risulta del tutto simile a quello osservato negli studi di fase 3 su soggetti di 12 o più anni. Per tale ragione l’azienda intende sottoporre, nel 4° trimestre 2020 all’autority statunitense per i farmaci (FDA), una richiesta di approvazione dell’estensione all’uso del Trikafta a soggetti FC in fascia d’età 6-11 anni. Dovrebbe seguire, dopo eventuale approvazione FDA, la pratica di simile richiesta a EMA europea.
Naturalmente dovremmo saperne di più quando potremo disporre di dati scientificamente analizzabili. Comunque, è certamente questo un ulteriore importante passo in avanti nella cura del difetto di base per una larga quota di persone con FC, con l’annotazione che più precoce sarà il trattamento con modulatori di CFTR nella vita di persone con FC più efficace potrebbe essere la prevenzione di danni irreversibili che la malattia può comportare.
