Sono il marito di una persona affetta da fibrosi cistica che ha tutti i requisiti per poter essere curata con il farmaco Kaftrio di cui si parla nella newsletter FFC. Purtroppo a mia moglie non è stato concesso il farmaco per uso compassionevole, non ne sappiamo i motivi ma in ogni caso credo che condividiamo con altre centinaia e centinaia di pazienti questa amara e credo tragica delusione. Nell’articolo si parla dell’approvazione del farmaco da parte dell’EMA e si dice che l’iter di approvazione per averlo disponibile anche qui da noi, “dovrebbe” essere di due mesi. Nonostante si usi il condizionale, perché chiaramente non si può esserne sicuri, mi permetto di chiedere di precisare meglio la natura di questa affermazione. Esiste infatti, come credo a voi noto, una legge che risale al 2012 e che fissa appunto in due mesi i tempi di introduzione di un farmaco nel nostro paese, se questo è stato approvato con “procedura centralizzata”, ma penso sia inutile dire che una miriade di cavilli e cavillini fanno sì che la maggior parte dei nuovi farmaci che dovrebbero beneficiare di questa procedura semplificata, restano invece bloccati per mesi (dati alla mano si parlava nel 2018, ancora di una media che superava i 500 giorni). D’altronde ne sono una prova i tre farmaci modulatori che hanno preceduto il Kaftrio. Spero enormemente che questa volta però sia diverso e spero enormemente che le centinaia di cavilli che di solito interessano l’iter, siano stati tenuti lontano. Spero vivamente che siate in possesso di elementi diversi dal semplice fatto che esiste una legge e vi sarei enormemente grato se riusciste a rispondere a questo quesito. Abbiamo aspettato mesi una risposta mai arrivata e sono sicuro che comprenderete quanto importante sia per noi e per tutti i pazienti ancora in attesa capire quanto il termine dei due mesi sia attendibile. In attesa di un riscontro, porgo cordiali Saluti.
Ringraziamo dell’opportunità di ritornare sul tema dell’approvazione di Kaftrio. Nella news del 24 agosto 2020, ripresa poi nella Newsletter, abbiamo scritto che “La notizia è delle migliori, apre la porta a un farmaco eccezionale e potenzialmente efficace su circa 3000 pazienti nel nostro Paese. Adesso la parola passa all’AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, che nel recepire la normativa avvierà la trattativa con l’azienda Vertex, produttrice e distributrice del farmaco” (1). Ci rendiamo conto che anche questa frase è generica e va meglio spiegata.
1) Quello che avverrà in un arco di tempo abbastanza breve, presumibilmente nel giro di un paio di mesi, sarà che AIFA recepirà la decisione EMA (attenzione: la decisione EMA sarà ufficiale solo quando pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale Europea, cosa non ancora avvenuta). Significa che AIFA ratificherà che Kaftrio è un farmaco che può entrare in commercio in Italia.
2) Questa ratifica non coincide con l’autorizzazione al rimborso del farmaco da parte del SSN: perché diventi un farmaco erogato a spese del SSN e quindi gratuito per il malato, l’industria Vertex e AIFA devono mettersi d’accordo su quanto il SSN deve pagare per il farmaco. Saranno i tempi di questa trattativa che rischiano di essere lunghi, visto il prezzo che, per quello che sappiamo, Vertex propone; non saranno sul tavolo cavilli burocratici ma previsioni di spesa possibile da parte di AIFA e richieste da parte di Vertex (“percorso di negoziazione”).
3) Fino a che questa trattativa non si conclude, il documento AIFA dice che l’accesso al farmaco è possibile inserendo il farmaco nella fascia C-NN (Commercializzato ma Non Negoziato). Riportiamo la normativa AIFA: “Indipendentemente se a carico del SSN o eventualmente dell’azienda farmaceutica (con l’uso compassionevole), l’accesso al farmaco è comunque possibile a fronte della sua commercializzazione prima della conclusione del percorso di negoziazione del prezzo e rimborso, sulla base della classificazione in C-NN (istituita dalla Legge n. 189/2012): i farmaci già autorizzati e in attesa della valutazione ai fini della rimborsabilità da parte di AIFA, vengono inseriti in tale classe entro 60 giorni dalla data di pubblicazione della determina di autorizzazione all’immissione in commercio sulla Gazzetta Ufficiale dell’Unione Europea”.
4) Quando un farmaco è in fascia C-NN, significa che la normativa per la sua erogazione e rimborsabilità non riguarda tutto il territorio nazionale, come sarebbe se fosse preso in carico dal SSN. Significa che per averlo o lo si paga di tasca propria (come tutti i farmaci di “fascia C”), impensabile nel caso di Kaftrio, oppure la sua erogazione da parte del Servizio Sanitario viene valutata caso per caso (perché Non Negoziata, cioè NN, fra AIFA e Vertex), seguendo una specifica procedura che descriviamo qui sotto (2):
“Sono inclusi nella fascia C-NN (Non Negoziata) farmaci la cui erogazione deve essere valutata caso per caso, esclusivamente in presenza di apposita e chiara relazione del medico specialista prescrittore (che in questo caso può essere solo il medico del centro FC di riferimento), supportata da idonea documentazione scientifica, opportunamente validata dal Direttore Sanitario della Azienda Sanitaria e/o Ospedale di cura, di concerto con il Direttore Sanitario della Azienda Sanitaria territorialmente competente, e da cui si evinca, tra l’altro, l’indispensabilità del trattamento terapeutico e la mancanza di farmaci alternativi”. Su questa base, la regione di appartenenza del singolo malato può prendere in considerazione la rimborsabilità a carico del proprio bilancio, tenuto conto anche delle indicazioni della legge 548/93.
Tutti ci auguriamo che questa fase in cui Kaftrio sarà in fascia C-NN duri il meno possibile, perché non risolverà i problemi. E per facilitare il processo di negoziazione pensiamo possa essere importante il ruolo delle organizzazioni che in Italia si occupano di fibrosi cistica: SIFC, LIFC e FFC, soprattutto se si muoveranno congiuntamente. Di iniziative congiunte speriamo di poter dare presto notizia. Intanto la raccomandazione è di tenere aperto il dialogo con i medici del centro di riferimento: è stato prescritto il farmaco Kaftrio con modalità “uso ex-compassionevole” a malati ad alto rischio clinico perché con malattia FC avanzata (indicativamente, FEV1 inferiore a 40%); il programma è proposto e sostenuto finanziariamente dalla Vertex, che fornisce gratuitamente il farmaco. Ci sembra importante fare chiarezza, chiedere informazioni e avere un rapporto di fiducia.
1) Kaftrio approvato dall’Agenzia Europea del Farmaco: ora tocca all’Agenzia Italiana (AIFA), 24/08/2020
2) journals.sagepub.com/doi/pdf/10.1177/2284240318792447
