Buongiorno, vorrei avere qualche delucidazione in più in merito a questa nuova molecola in sperimentazione, che potrebbe affiancare/sostituire l’uso del Creon a ogni pasto: azurrx.com/investors/press-releases/2020/282-zurxioharmanitiateshase2blinicalrialof18120200722.html. Se ho capito bene, basterebbe una dose giornaliera?Grazie mille. Un cordiale saluto.
Quel poco che sappiamo di questo studio deriva da un comunicato web, quello citato nella domanda, e dalla registrazione in ClinicalTrials.gov. Si tratta di uno studio detto di fase 2b, che viene condotto su un piccolo gruppo di soggetti con FC e insufficienza pancreatica, dopo aver testato sicurezza e tolleranza in un precedente studio di fase 2a. È uno studio in aperto in cui si testa l’efficacia del trattamento dell’insufficienza pancreatica con l’enzima lipasi (MS1819), derivato da un lievito (Yarrawia llipolytica) e prodotto con sistema detto “ricombinante” da batteri (geneticamente ingegnerizzati per produrre quell’enzima). Il farmaco viene confrontato con il trattamento classico, basato su un complesso di enzimi derivati da pancreas porcino (tipo Creon). Gli stessi pazienti ricevono, con sistema incrociato, per un periodo la lipasi ricombinante e per altro periodo la terapia enzimatica classica. La lipasi viene somministrata in capsule enteriche a rilascio ritardato del composto. Non è chiaro quando e quante volte al giorno venga somministrato, ma si intende confrontare su due gruppi diversi dosi diverse di lipasi: 2,2 e 4,4 grammi. L’efficacia viene misurata alla fine di ogni ciclo di trattamento con il coefficiente di assorbimento intestinale dei grassi (quanto dei grassi dell’alimentazione viene assorbito rispetto a quello eliminato con le feci).
Stiamo a vedere l’esito di questo studio, se verrà pubblicato, ma sappiamo che, per ottenerne l’approvazione e soprattutto l’interesse all’uso clinico, si dovrà dimostrare che MS1819 ha almeno la stessa efficacia del trattamento classico, con uno studio di fase 3 su un più grande numero di soggetti.
Qui possiamo solo dire che in passato altri enzimi pancreatici di origine fungina o sintetici non hanno avuto molta fortuna. Rimane da capire la modalità di somministrazione, dato che le capsule in gioco hanno un rilascio lento e ritardato dell’enzima. Vogliamo anche ricordare che gli estratti enzimatici da pancreas porcino, quelli di uso corrente, contengono non solo l’enzima attivo sui grassi (lipasi), ma anche l’enzima attivo sulle proteine (tripsina) e quello attivo sugli amidi (amilasi) e, nell’insufficienza pancreatica globale, oltre ai grassi, occorre contribuire anche alla digestione di proteine e amidi, anche se questi ricevono un contributo digestivo parziale da altre fonti enzimatiche del tratto gastro-enterico.
