Buongiorno, mi chiedevo a che punto fossimo con il progetto Task Force. Ho notato che nell’ultimo anno se n’è parlato poco o nulla, così anche nell’ultimo seminario. È vero che si è data molta attenzione a Kaftrio, com’è giusto che sia, ma volevo capire come fossimo con il work in progress anche su quel fronte, dato che si è creata molta aspettativa e grande speranza anche su questo nuovo potente composto. Grazie mille.
Il progetto strategico FFC Task Force for Cystic Fibrosis sta proseguendo la sua strada come programmato. Ora siamo in una fase avanzata del cosiddetto studio preclinico. Le fasi precliniche, che hanno richiesto notevole investimento di risorse e di tempi di ricerca, sono state preliminari e hanno riguardato la preparazione di adeguate quantità del composto, candidato a diventare farmaco (ARN23765); l’affinamento della qualità e delle caratteristiche fisico-chimiche indispensabili per un farmaco; la preparazione di adeguata formulazione (la forma con cui deve essere somministrato in vivo, che implica l’inclusione del composto in adeguati eccipienti per ottenere l’assorbimento intestinale ottimale del composto, essendo la via orale quella scelta per la somministrazione). Sono seguiti i primi studi su modelli animali, mirati soprattutto a escludere la tossicità del composto (fase di derisking), ma anche a definire alcune caratteristiche dette “farmacocinetiche” (entità di assorbimento, concentrazione e durata nel plasma, distribuzione negli organi ed eliminazione). Questi primi studi in vivo al momento ci hanno confermato la sicurezza del composto e una sua ragionevole attitudine a diventare farmaco. Ora ci aspettano alcuni mesi per perfezionare gli studi in vivo su diversi modelli animali e con trattamenti prolungati, con lo scopo di confermare del composto ARN23765 la sicurezza e le caratteristiche di comportamento nell’organismo vivente; questi studi finali dovranno consentire anche di definire il dosaggio più sicuro e più efficiente per affrontare i primi studi sull’uomo.
Chi è estraneo a questi percorsi di ricerca e sviluppo di un farmaco potrebbe stupirsi dei tempi lunghi necessari per produrre un farmaco proponibile per l’uso umano. Ma questi sono i tempi purtroppo. Questo è anche un percorso che di solito compie l’industria farmaceutica. FFC, con il supporto di tanti donatori, ha osato proporsi con una ricerca indipendente, pur con risorse nemmeno lontanamente paragonabili a quelle dell’industria, nel tentativo di contribuire a creare un’alternativa, almeno altrettanto efficace, rispetto ai modulatori di CFTR già arrivati in parte alle persone con FC. Su questo terreno è importante che vi siano offerte terapeutiche alternative, onde facilitare l’accesso dei modulatori di CFTR al maggior numero possibile di malati e possibilmente per intervenire nei casi in cui la risposta ai modulatori già pronti sia nulla o insufficiente. I rischi di questo percorso in parte rimangono ma la fiducia ancora regge e l’entusiasmo dei ricercatori non viene meno.
