Buongiorno, sono una ragazza affetta da fibrosi cistica. Dopo aver appreso con gioia la notizia dell’approvazione da parte di FDA di Kaftrio, ho letto che anche il Regno Unito ha già approvato Kaftrio e sarà il primo paese europeo in cui i pazienti potranno beneficiarne. Quali sono i tempi di AIFA e da cosa dipendono? Perché c’è questa differenza di tempistiche tra un paese e un altro? Possiamo sperare che tra pochi giorni anche in Italia sarà approvato?
Intanto suggeriamo di leggere la notizia pubblicata il 1° luglio sul sito FFC, che dà alcuni dettagli circa l’approvazione di Kaftrio in Europa (1). Il Comitato tecnico-scientifico di EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha espresso parere favorevole su Kaftrio per persone con FC di 12 o più anni con due copie di mutazione F508del oppure con una sola copia di questa mutazione combinata con una seconda mutazione definita “con funzione minima”. Rimandiamo sempre al sito FFC per vedere quali siano le mutazioni a funzione minima (2). EMA ha annunciato che entro 2 mesi da quel parere (verso la fine di agosto quindi) verrà deliberata l’autorizzazione alla messa in commercio del farmaco in tutti gli stati della Comunità Europea. A questo seguiranno per l’Italia le azioni di AIFA (Agenzia Italiana Farmaci) per contrattare il prezzo del farmaco con l’azienda Vertex che lo produce e lo distribuisce. AIFA dovrà anche decidere quale modalità intenderà adottare per renderlo accessibile a tutte le persone malate che ne hanno indicazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Le nazioni del Regno Unito, che stanno per abbandonare la Comunità Europea, hanno stabilito un accordo indipendente con l’azienda Vertex perchè il farmaco venga messo a disposizione dei malati rapidamente, a partire dal giorno dell’approvazione EMA. In Italia si sta avviando un’iniziativa per ottenere dall’ente regolatorio AIFA una altrettanto rapida soluzione per l’approvazione locale, in conformità con i criteri EMA, ma anche per estendere, per quanto possibile, l’accesso a Kaftrio a tutte le persone FC di 12 o più anni che hanno una copia di mutazione F508del associata a qualsiasi altra mutazione, anche se non inclusa nella lista delle mutazioni a funzione minima, come già avviene negli USA per deliberazione dell’ente regolatorio FDA.
1) Attesa entro 55 giorni l’approvazione di EMA per l’immissione in commercio di Kaftrio (Trikafta in USA), 1/7/2020
2) Mutazioni CFTR con funzione minima, in Materiali informativi
