Salve a tutti. Certamente l’immissione in commercio in Europa di Kaftrio/Kalydeco (Trikafta) è motivo di gioia per tutti i pazienti FC (con mutazioni accessibili) e anche per noi genitori di figli piccoli con FC. Collegandomi alla domanda già pubblicata di Delia, vorrei soffermarmi su un punto, in quanto anche io vorrei “evitare false aspettative, che mi porterebbero a illudermi e poi rimanerci molto molto male.” L’uso di questo nuovo potente farmaco è indicato dai 12 anni in su. Nei trial clinici e con l’uso compassionevole i pazienti che hanno già avuto modo di utilizzarlo sono, mediamente, tutte persone con uno stadio di malattia avanzata e una prognosi, in un certo qual modo, abbastanza compromessa. Idealizzando (sognando-sperando-auspicando) che il Kaftrio/Kalydeco (Trikafta) venga promulgato, dopo i trial necessari, anche per la fascia 6-11 e 2-6 (se non erro ci sono degli studi in merito) si può effettivamente pensare a una svolta epocale?
Mi viene da pensare che se ci sono stati ottimi risultati su pazienti già compromessi, magari l’utilizzo di questo farmaco sin dalla prima infanzia potrebbe far sì di non arrivare mai a uno stadio molto grave della malattia. Ovviamente credo sia ben impresso in tutti noi che ancora non esista una cura definitiva, però questo farmaco, se preso sin da subito, potrebbe tradursi in un miglioramento notevole sia dell’aspettativa di vita, sia della gestione e condotta di quest’ultima. O sbaglio?
Grazie anticipatamente per la risposta.
Crediamo che gran parte dei problemi posti da questa domanda trovino risposta alla domanda simile già pubblicata oggi (1). Confermiamo che la possibilità di somministrare modulatori di CFTR mutata di provata efficacia e sicurezza, come Kalydeco e Kaftrio, da confermare comunque in studi clinici post-marketing di lunga durata nella vita reale, fa ipotizzare che un trattamento molto precoce, possibilmente fin dai primi mesi di vita, sia in grado di prevenire danni irreversibili ai vari organi e pertanto consentire una diversa evoluzione della fibrosi cistica e sperabilmente una condizione di salute vicino al normale. Va detto tuttavia che la validità di questa ipotesi dovrà essere confermata da adeguati studi clinici di fase III e da studi osservazionali di fase IV. Attualmente Kalydeco ha ricevuto conforto da trial clinici e approvazione all’impiego terapeutico nei soggetti che ne hanno indicazione a partire dall’età di 2 anni. Per Kaftrio (Trikafta) è già programmato uno studio di fase III in soggetti FC di età 6-11 anni che ne hanno indicazione.
1) Modulatori di CFTR mutata: bloccare o rallentare la malattia? 9/7/2020
