I mesangioblasti (MABs) sono particolari cellule staminali presenti nelle pareti dei vasi sanguigni. In questo progetto è stato dimostrato che MABs di topi sani hanno la capacità di localizzarsi nell’epitelio dell’apparato respiratorio e intestinale di topi con mutazione F508del e topi privi di proteina CFTR e di rimanere in quella sede fino a sei mesi dopo una singola iniezione. I topi privi di CFTR dopo l’iniezione mostrano di possedere CFTR normale e funzionante. I primi esperimenti con MABs umani confermano che queste cellule sono dotate di proteina CFTR funzionante. Questi dati suggeriscono come interessante lo sviluppo di terapie con cellule staminali MABs in FC.
Mouse MABs engrafted lung, tracheal and intestinal epithelium for up to 6 months in F508delCFTR mice after a single systemic injection. In vitro mMABS are able to express a functional CFTR channel and also in vivo mMABs transplanted KOCfrtm 1 UNC mice express a functional CFTR. Notably when transplanted and engrafted in the epithelium mMABs express typical epithelial markers, thus demonstrating mMAB ability to differentiate in epithelial cells. Finally, the first studies on human MABs demonstrated their ability to express a functional channel.
