I ricercatori hanno sottoposto cellule iPS derivate da epitelio bronchiale umano (sia normale che FC), ad un protocollo sperimentale che ne ha determinato in vitro il differenziamento in cellule epiteliali bronchiali. Queste cellule sono state poi trapiantate in topi immunocompromessi (NOD-SCID), che non rigettano il trapianto di cellule umane, per valutarne l’integrazione nell’epitelio bronchiale. Si sono integrate, sebbene con una frequenza limitata, nell’epitelio bronchiale dei topi riceventi. Le cellule iPS, in seguito al loro differenziamento in cellule epiteliali bronchiali, possono rappresentare una opzione per futuri approcci di terapia cellulare per le manifestazioni polmonari della fibrosi cistica. Inoltre, cellule iPS generate da pazienti FC possono costituire un modello sperimentale per lo studio della variabilità clinica di questa malattia, e per facilitare lo screening di farmaci mirati alla proteina CFTR difettosa.
Starting from iPS cells researchers derived in vitro bronchial epithelial cells expressing the CFTR protein.These cells, transplanted in NOD-SCID mice,, engrafted, although at a very low frequency, in the bronchial epithelium of recipeint mice. IPS cells, induced to differentiate into bronchial epithelial cells, may represent an option for future approaches of cell therapy for the pulmonary manifestations of cystic fibrosis. Furthermore, iPS cells isolated from cystic fibrosis patients may be useful as an experimental model to study the clinical variability of the disease and to facilitate the screening of novel drugs directed towards defective CFTR protein.
