Si tratta del Liprotamase, un preparato contenente enzimi pancreatici (Lipasi, tripsina, amilasi) prodotti con la tecnica del DNA ricombinante anziché estratti da pancreas suino come tutti i prodotti attualmente in uso. Si veda in proposito su questo sito la domanda del 05.12.06: ALTU-135: enzimi pancreatici prodotti con tecnica di ingegneria genetica. Il vantaggio di questo preparato doveva essere la sua assoluta purezza e la stabilità dell’attività enzimatica nel tempo, caratteristiche che hanno invece qualche limite negli estratti porcini. E’ allo studio da circa 10 anni. Nel tempo ha cambiato nomi: all’inizio si chiamava TeraClec Total, poi Altu-135 ed ora Liprotamase. In questo percorso è passato per diverse mani: a lungo studiato dalla compagnia cipriota Altus, poi fallita, il prodotto è stato acquistato e ulteriormente sperimentato dalla Lylli Co e dalla sua associata Alnara Pharmaceuticals. Il farmaco ha superato due robusti trials di fase III (all’ultimo di questi hanno collaborato anche alcuni centri FC italiani) ed è stato sottoposto lo scorso anno per l’autorizzazione all’uso e al commercio all’agenzia americana per gli alimenti e i farmaci, la Food and Drug Administration (FDA). La FDA ha fatto una seria valutazione, contenuta in un report di circa 120 pagine, ed ha comunicato in data 12 gennaio 2011 che il prodotto non godeva di una sperimentazione convincente (1). In particolare gli studi presentati documentavano un effetto alquanto limitato sull’indice principale di efficacia, il Coefficiente di Assorbimento dei Grassi. Questo indice testimonia la percentuale di grassi assorbiti rispetto al totale di quelli assunti. Solo 11% in media nel caso di Liprotamase, contro il 30-40% ottenuto con studi clinici condotti con enzimi pancreatici estratti da pancreas porcino, quelli attualmente in uso ed approvati dalla FDA (Creon, Zenpep, Pancreaze) con dosi enzimatiche equivalenti o almeno comparabili con quelle impiegate per Liprotamase.
E’ difficile dare una spiegazione di questo relativo fallimento del nuovo preparato, per il quale erano maturate parecchie attese. Ricordiamo molto sinteticamente che la tecnica del DNA ricombinante consiste sostanzialmente nell’introdurre nel corredo genetico di alcuni batteri i geni che codificano per le proteine farmaco che interessano: in questo caso i geni dei tre enzimi pancreatici, quelli stessi prodotti dal pancreas umano. E’ una tecnica con cui si producono oggi molti farmaci, tra cui l’insulina umana o l’ormone umano della crescita. I batteri diventano così la fabbrica molto efficiente di questi enzimi, che vengono isolati dai prodotti batterici in maniera molto pura e correttamente pesata. Non sappiamo cosa intende fare ora la compagnia farmaceutica che ha già investito molte risorse in questa ricerca. Questa vicenda peraltro insegna che per ottenere farmaci di sicura efficacia, oltre che privi di effetti secondari, il percorso è lungo e la ricerca scientifica molto seria, accanto alle valutazioni delle commissioni preposte a valutare la qualità dei risultati ottenuti, è la garanzia che le cure che vengono proposte ai malati hanno sicura evidenza di efficacia e sicurezza. Merita leggere il documento di FDA: è un esempio eccellente di come vengono analizzati gli studi clinici prodotti per ottenere l’autorizzazione all’impiego di un farmaco.
