Qual è il problema
Il prezzo incredibilmente alto del nuovo farmaco Kalydeco sviluppato e commercializzato dall’industria farmaceutica Vertex.
Che cosa si sa
Il sistema sanitario americano basato sulle assicurazioni private ha accettato il prezzo di Kalydeco così come proposto da Vertex. In Europa, dopo l’approvazione del farmaco da parte dell’EMA, Vertex ha trattato lo stesso prezzo con le autorità sanitarie dei singoli paesi (non ancora in Italia).
Che cosa aggiunge questo studio
Il documento è stato scritto da tre importanti personalità americane: contiene una forte critica alla politica commerciale di Vertex; valuta come insostenibile per la società il costo di Kalydeco, così come quello di altri farmaci destinati al trattamento di malattie “rare”; sostiene la necessità che le industrie farmaceutiche adottino nuovi metodi per stabilire il prezzo di future scoperte, eticamente più responsabili, con regole più trasparenti, più rispettose del contributo dei partners e dei donatori che a vario titolo hanno contribuito al prodotto finale. Solo in questo modo potranno godere della fiducia dei consumatori ed avere profitti a lungo termine.
Questo editoriale (1), comparso nell’ottobre 2013 sulla rivista JAMA, rappresenta un’autorevole presa di posizione del mondo scientifico nei confronti della strategia imposta da Vertex nella commercializzazione di Kalydeco. Nel gennaio 2012 la US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’uso del nuovo farmaco per una sottopopolazione di malati FC che hanno la specifica mutazione G551D nel genotipo. Kalydeco è il primo farmaco rivolto al trattamento del difetto di base presente nella FC e la sua introduzione rappresenta l’applicazione di quella “medicina personalizzata in base alle caratteristiche genetiche”, di cui da anni si parla come prospettiva vincente in futuro anche per molte altre malattie. Ci sono già altri esempi di questi farmaci, tutti da assumere a lungo termine (si parla di “decadi” di terapia) da parte di limitate popolazioni di malati: il treprostinil (Remodulin) per il trattamento dell’ipertensione polmonare, l’eculizumab (Soliris) per l’emoglobinuria parossistica notturna, l’imiglucerase (Cerezyme) per la malattia di Gaucher e l’idursulfase (Elaprase) per la sindrome di Hunter (queste ultime due malattie genetiche con prognosi estremamente grave se non trattate). Tutti questi nuovi farmaci sono in commercio ad un prezzo variabile fra i 100.000 e i 300.000 dollari per anno.
Il prezzo di Kalydeco era stato fissato inizialmente in 294.000 dollari/anno, aumentato poi in 311.000 (2). Naturalmente, la quasi totalità dei pazienti FC non può sostenere questa spesa: e anche in America trasferire il costo del farmaco alle assicurazioni private o federali non può risolvere il problema sottostante, che è l’insostenibilità del prezzo. E’ vero che al momento questa spesa (prescrizione di farmaci “al dettaglio”) è una frazione del totale della spesa sanitaria americana, ma è una frazione che è già cresciuta di circa il 3%, raggiungendo nel 2011 263 miliardi di dollari (circa il 10 % del totale dei costi dell’intero sistema sanitario); inoltre è certo che è destinata a crescere, mano a mano che saranno prodotti altri farmaci destinati a numeri ristretti di pazienti con selezionate caratteristiche genetiche. C’è il rischio che l’intero effetto cumulativo porti al collasso l’economia sanitaria degli Stati Uniti.
E naturalmente (continuano gli autori), il problema non è solo americano, riguarda tutte le nazioni in cui Kalydeco è stato approvato e commercializzato. Gli accordi di Vertex con i rispettivi sistemi sanitari sono rimasti confidenziali: non si capisce perché il costo del farmaco dovrebbe essere diverso fra paesi che hanno circa le stesse risorse socioeconomiche (pur essendo diverso il sistema sanitario). Vertex può imporre la sua politica perché in pratica opera in regime di monopolio rispetto alle altre aziende farmaceutiche che sono prive attualmente di farmaci analoghi. Ma Vertex non ha fatto tutto da sola: questa è l’osservazione chiave di tutto l’editoriale. La CF Foundation americana (CFF) ha messo a disposizione dell’azienda risorse sostanziali per lo sviluppo del farmaco (circa 75 milioni di dollari). E successivamente all’identificazione della molecola ha organizzato e finanziato Il Therapeutics Development Network per lo svolgimento di quei trial clinici che hanno permesso di arrivare all’approvazione da parte della FDA. Ironicamente quegli stessi pazienti che si sono assunti il rischio di partecipare ai trial clinici e che si sono prestati a tutto campo per raccogliere fondi per la CFF, sono gli stessi che adesso debbono sborsare cifre esorbitanti per pagarsi quel farmaco che, senza i loro sforzi e la personale messa a disposizione del loro corpo, probabilmente non sarebbe mai nato. Non basta: per quanto riguarda più strettamente l’ambito scientifico, Kalydeco è il risultato di ricerche condotte anche da altri gruppi di ricerca (fra questi ricercatori del National Institute of Health, ma anche ricercatori di paesi al di fuori degli Stati Uniti, compresa l’Italia, ndr), il ruolo di Vertex è stato quello di sfruttarle e portarle sapientemente a compimento.
Ci sono quindi molti partners nell’impresa compiuta da Vertex, attori di un successo comune. Per Kalydeco e molecole simili essi dovrebbero avere voce nella fase in cui viene stabilito dall’azienda il prezzo del farmaco. Un modello d’intesa che portasse alla condivisione del successo e a minori profitti immediati sarebbe indicativo di responsabilità etica dell’azienda, ma anche strategicamente vantaggioso: in cambio di una maggiore trasparenza nello stabilire il costo del farmaco, l’azienda potrà riguadagnare la fiducia degli utenti, acquisire nuovi investitori e ottenere a lungo termine maggiori profitti.
1) O’Sullivan B, Orenstein D, Milla C “Pricing for orphan drugs: will the market bear what society cannot? ” JAMA 2013 ; 310(13) :1343-1344
