I MicroRNA sono piccoli frammenti di RNA, diffusi nel citoplasma cellulare, che regolano l’attività dei geni responsabili di un ampio spettro di processi cellulari. Si è visto che alcuni MicroRNA intervengono anche su geni che favoriscono l’infiammazione FC oppure sul livello e sulla stabilità della proteina CFTR. Perciò questo studio si propone di identificarli e scoprire quali sono i loro bersagli all’interno delle cellule epiteliali FC. Inoltre intende trovare il modo di intervenire su di essi con molecole di nuova sintesi (Acidi Nucleici Peptidici – PNA). L’obiettivo terapeutico finale è quello di contribuire, attraverso specifici PNA, a ridurre l’infiammazione FC e incrementare/consolidare l’azione della proteina CFTR.
Epigenetic regulation of pro-inflammatory genes and direct regulation of CFTR protein expression by MicroRNA has been reported. The objectives of the project MicroRNA-CF are: identification of specific MicroRNAs and their most relevant mRNA targets in CF bronchial epithelial cells; study of changes of the gene expression and secretome profile of CF using PNAs targeting MicroRNAs; development and biological validation of novelPNA-based molecules interfering with MicroRNAs involved in inflammation; development of PNA-based antagomiRNAs for CFTR stabilization.