Il servizio sanitario inglese ha chiesto al suo collegio di esperti (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) di produrre una linea guida per l’uso di Orkambi, il nuovo farmaco per pazienti con fibrosi cistica omozigoti per la mutazione F508del. Il NICE, dopo avere valutato le evidenze scientifiche prodotte dagli studi finanziati e coordinati dall’azienda Vertex e i pareri di diversi interlocutori (clinici, pazienti, commentatori indipendenti), nell’aprile di quest’anno ha redatto una bozza di documento valutativo che, come prevede il regolamento inglese, è stata resa pubblica per essere oggetto di dibattito. In questa bozza gli esperti sostengono che Orkambi per quel poco che fa costa troppo e che il servizio sanitario inglese non dovrebbe accettare di sostenere la fornitura del farmaco se il prezzo resterà inalterato.
Nel dibattito è intervenuto il CF Trust (la fondazione FC inglese), che ha offerto al servizio sanitario la possibilità di utilizzare il registro dei malati, di cui è responsabile, per monitorare gli effetti del farmaco nel tempo. L’ipotesi avanzata è che a lungo termine questi effetti possano essere maggiori di quanto dimostrato dai trial clinici e che in base alla valutazione sul campo possano essere identificati i pazienti che rispondono al farmaco, differenziandoli da quelli che non rispondono. Ad oggi Il CF Trust ha anche raccolto 20.000 firme perché venga raggiunto un accordo sul problema.
Il 20 giugno scorso il NICE ha però confermato la sua posizione: Orkambi non offre adeguato rapporto fra efficacia e prezzo. Il NICE resta disposto a rivalutare il problema nel caso in cui Vertex decida di abbassare il prezzo; diversamente, entro il mese di luglio, emetterà la valutazione definitiva.
In tutta Europa gli omozigoti F508del sono circa 12.000; nel Regno Unito 2.750; in Italia 1.200. Si sa che dopo l’approvazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), avvenuta nel novembre 2015, ogni singola nazione deve trattare il costo del farmaco con l’azienda produttrice, anche se una trattativa comune europea sarebbe stata forse più efficace. Sarebbe interessante conoscere i criteri adottati per raggiungere l’eventuale accordo. Difficile poi capire perché negli USA Orkambi è venduto a 259 mila euro per paziente/anno (287 mila dollari) e nel Regno Unito invece, ad oggi, il prezzo è fissato a 126 mila euro per paziente/anno (104 mila sterline). Quali saranno il potere contrattuale e i criteri messi in campo dall’Agenzia Italiana per il Farmaco (AFA) resta un interrogativo.
