Come noto, il kalydeco si è rivelato farmaco di sicura efficacia nel correggere il difetto di base FC nei soggetti con mutazioni “gating”. Sono più di 130 i pazienti che in Italia possono giovarsi di questo trattamento. L’elevato costo del farmaco (300 mila dollari per paziente per anno) ha finora reso difficile l’erogazione gratuita del farmaco da parte del Servizio Sanitario Nazionale. La ditta Vertex, che produce e commercia il farmaco, lo aveva messo provvisoriamente a disposizione a titolo gratuito, per “uso compassionevole”, dei pazienti FC con mutazioni di gating che abbiano funzione respiratoria molto compromessa (meno di 40% di FEV1). Recentemente, l’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA) ha deciso di concedere l’erogazione del farmaco a carico del Servizio Sanitario Nazionale solo ai pazienti FC di 6 o più anni con FEV1 compresa tra 40 e 90%. La ragione di questa limitazione sarebbe che gli studi che hanno dimostrato l’efficacia di Kalydeco in pazienti con mutazione G551D ed altre mutazioni di gating sono stati condotti su soggetti di 6 o più anni con FEV1 compresa tra 40 e 90%. Nel contempo la ditta Vertex ha sospeso l’erogazione del farmaco su base “compassionevole”.
Di fronte a questa duplice omissione di beneficio certo per pazienti FC, le tre organizzazioni che in Italia si occupano di fibrosi cistica (SIFC, LIFC, FFC) hanno congiuntamente sollevato rimostranza e chiesto intervento risolutivo all’AIFA, tanto più che due studi osservazionali hanno recentemente dimostrato che kalydeco ha efficacia anche in pazienti con FEV1 inferiore a 40%; in parallelo è stato chiesto a Vertex di riprendere l’erogazione “compassionevole” del farmaco, in attesa delle decisioni AIFA. L’AIFA ha finora risposto che sta esaminando la questione. Vertex ha promesso di proporre alla casa madre la questione del ripristino dell’erogazione “compassionevole”, adducendo peraltro una serie di lamenti e rimostranze.
Si vedano le due lettere a Lettera AIFA e Lettera Vertex nonché la risposta Vertex.
