Buongiorno, ci sono novità per quanto riguarda l’approvazione di Kalydeco per i bambini nella fascia 2 – 5 anni da parte dell’AIFA?
In Italia, il Kalydeco nella formulazione in compresse da 150 mg può essere prescritto dai centri regionali FC di riferimento ai soggetti con FC di età pari o superiore ai 6 anni, che abbiano almeno una mutazione di classe III (di gating). Le ASL di appartenenza sono tenute a erogare il farmaco a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, purché prescritto, con giustificazione, da qualsiasi centro regionale di riferimento FC istituito ai sensi della legge 548/93. La classificazione prevista ai fini della fornitura del medicinale è “Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (centri di cura Fibrosi Cistica) ed erogazione tramite i centri stessi o le farmacie convenzionate….”.
L’estensione dell’impiego di Kalydeco alle età comprese nella fascia 2-5 anni è stata validata dall’European Medicines Agency (EMA) ed è ora sotto revisione da parte dell’Agenzia Italiana per i Farmaci (AIFA). Il farmaco ha ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione e la classificazione in fascia C, vale dire che il cittadino che lo vuole se lo deve pagare interamente (le classi di farmaci prescrivibili attualmente in vigore, secondo AIFA, sono tre: classe A, farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale; classe H, farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale solo se utilizzati o forniti in ambito ospedaliero; classe C, farmaci a carico del cittadino).
Il fatto che Kalydeco per soggetti dai 6 anni in su avesse già superato l’iter per la rimborsabilità da parte del SSN, aveva indotto la supposizione che i tempi della nuova procedura per le formulazioni per bambini piccoli fossero veloci. Invece, secondo le informazioni che abbiamo potuto raccogliere, anche se il principio attivo è lo stesso, trattandosi di una formulazione diversa (con dosaggio diverso e destinato a soggetti di diversa età), il medicinale deve essere trattato come nuovo e quindi è soggetto a pratiche amministrative complesse e a rinegoziazione con la compagnia produttrice. Non siamo in grado di fornire tempi precisi, i mesi dell’autunno 2016 potrebbero essere una previsione ragionevole.
Il prodotto in commercio è disponibile in bustine contenenti granuli da sciogliere in soluzione. Le bustine hanno diverso dosaggio a seconda del peso del bambino: 50 mgr per bambini inferiori a 14 kg di peso e 75 per quelli superiori a 14 kg, da assumere due volte al giorno. I bambini con mutazioni gating di età 2-5 anni candidati al trattamento in Italia si stima che siano circa una ventina. Nel caso in cui il centro di cura e i medici ai quali questi bambini fanno riferimento valutassero la somministrazione del farmaco come urgente, si può fare ricorso all’uso off label. L’uso off-label riguarda farmaci per i quali le evidenze scientifiche suggeriscono un loro uso razionale, anche se le pratiche regolatorie non sono state ancora espletate.
