Ho visto che in Inghilterra e forse negli Stati Uniti sono stati effettuati dei trattamenti con cellule staminali su bronchi bronchiettasici con risultati abbastanza positivi. Volevo sapere se questa strada può essere usata anche nella fibrosi cistica.
La possibilità di utilizzare in varie patologie le cellule staminali induce sempre grandi speranze: va detto però che in genere si tratta di studi e sperimentazioni abbastanza lontane da una reale applicazione clinica, per lo meno per quello che riguarda la fibrosi cistica. Questa Fondazione ha finanziato vari progetti di ricerca sul tema delle staminali, che hanno portato finora a risultati preliminari interessanti ma non ancora sufficienti per la sperimentazione in vivo nel malato FC. L’ultimo progetto avviato è il FFC#5/2017, che utilizza in modelli murini i mesoangioblasti (MABs), un particolare tipo di cellule staminali presenti nei vasi ematici, e dimostra che, se prelevati e iniettati per via sistemica, possono raggiungere il polmone. Ora vuole studiare se i MABs umani abbiano le stesse caratteristiche dei MABs de topo. I MABs umani saranno prelevati e coltivati insieme a cellule epiteliali respiratorie derivate da pazienti FC, per saggiare se possono evolvere in questo tipo di cellule. Inoltre sarà misurata la loro capacità di esprimere CFTR funzionante nell’epitelio FC. L’obiettivo finale è dimostrare che i MABs sono cellule staminali che potrebbero contribuire a rigenerare il tessuto polmonare FC sostituendo al loro interno al gene CFTR mutato quello normale (terapia genica cellulare FC).
La dottoressa Graziella Messina, responsabile del progetto, è autrice di un’esauriente panoramica (1) sul tema generale della terapia con staminali, cui rimandiamo e da cui riportiamo il seguente paragrafo: “Diversi gruppi hanno tentato di sviluppare un approccio cellulare nella fibrosi cistica utilizzando sia cellule staminali embrionali (ESCs), sia cellule staminali pluripotenti indotte (induced pluripotent stem cells, iPSCs) dimostrandone la capacità a differenziare in diverse popolazioni di cellule epiteliali ma anche i limiti terapeutici in vivo. Tuttavia, le iPSCs rappresentano oggi un ottimo modello di patologia paziente-specifico da poter usare in vitro come sistema di screening di farmaci e di nuove strategie terapeutiche. Risultati leggermente più incoraggianti sono stati ottenuti tra il 2006 e il 2012 con diversi tipi di cellule staminali adulte come le staminali mesenchimali isolate dallo stroma del midollo osseo o dal cordone ombelicale (mesenchimal stem cells, MSCs – umbilical cord blood, UCB) o le staminali adulte che derivano dal midollo osseo (bone marrow-derived epithelial cells, BMDCs). Questi studi, sebbene abbiano dimostrato la potenzialità di differenziare in cellule epiteliali polmonari e la capacità di esprimere un CFTR funzionale nelle opportune condizioni sperimentali, purtroppo hanno anche evidenziato la bassissima capacità di queste cellule di raggiungere l’epitelio respiratorio in vivo quando iniettate per via sistemica nei modelli murini di FC. Questa capacità di raggiungere l’organo è risultata essere troppo bassa sia per un effettivo recupero funzionale del canale in vivo sia per contrastare i diversi segni della patologia, tra i quali il danno al tessuto polmonare.”
