Quando si sapra’ con certezza che c’è una cura per la FC? Tanti sono i risultati ottenuti dalle ricerche svolte negli ultimi anni. Dopo quanto si mettera’ in atto il ritrovato una volta che sia stato sperimentato su pazienti? grazie.
Riportiamo alcuni concetti della risposta data il 29/04/09 (“FC con decorso favorevole, aspettativa di vita e attesa di nuovi farmaci“).
Per quanto riguarda il progresso della ricerca scientifica: il momento sembra particolarmente carico di promesse perché per alcuni farmaci innovativi si sta per passare dalla sperimentazione in laboratorio a quella sui malati, dapprima in un piccolo numero e poi, se i buoni risultati sono confermati, su più vasta scala. Non c’è un solo farmaco che si ritiene utile per tutti i malati, ci sono vari farmaci che agiscono a diversi livelli del difetto di base FC, sempre con l’ambizione di rappresentare una cura “radicale” e non sintomatica, vale a dire una cura per interferire sulla malattia alla radice e non solo per rallentare i sintomi. Su questo sito si trovano varie segnalazioni delle sperimentazioni di nuove molecole come PTC 124, VX770, Denufosol, Diidropiridine, Moli1901, Miglustat, etc. Si possono cercare utilizzando il motore di ricerca del sito. Una previsione fatta a buon senso è che il malato possa giovarsi in futuro della combinazione di più di uno di questi nuovi farmaci.
Per quanto riguarda i tempi: difficile dire, ma per alcuni farmaci, per i quali gli studi sono più avanzati, i tempi non dovrebbero essere lunghissimi, sempre che sia confermata la loro efficacia. Per dare un’idea corretta di che cosa dobbiamo aspettarci, diciamo che potrebbe essere un periodo che va dai cinque ai dieci anni a partire dagli attuali studi di fase II e III. Nella strada che porta dalla scoperta di un nuova molecola in laboratorio alla sua disponibilità per il paziente, la fase della sperimentazione clinica su vasta scala è quella più difficile, lunga e costosa. Si può leggere a questo riguardo l’articolo ” Sviluppo di un nuovo farmaco”, 28/08/06 in “Commenti di esperti”. Proprio per questo la tendenza che si avverte nel mondo della ricerca FC è di unire le forze per arrivare prima a ottenere risultati: si stanno formando grandi reti di collaborazione fra laboratori, centri di cura, organizzazioni di malati e società scientifiche; di questo si parlerà ampiamente nel VII Seminario di Primavera organizzato da FFC (Verona, 16 maggio 2009, ” Studi clinici per nuove terapie in fibrosi cistica: reti di ricerca europee e nordamericane”): vedere il programma su questo sito in “Ricerca e Formazione”> “Eventi scientifici” > VII Seminario di Primavera
