Buona sera, sono il padre di una bimba di cinque anni con FC delta f508. Vorrei porre qualche domanda. Vorrei sapere se è possibile e per quanto tempo tenere sotto controllo l’ infezione cronica da Pseudomonas con gli antibiotici attuali. Poi volevo chiedere del bronchitol, in quanto, leggendo anche le ultime pubblicazioni il farmaco sembra promettere abbastanza bene anche per l’aspettativa di vita. Ultima domanda su correttori e potenziatori: ammettendo che il risultato della fase tre di VX-809 e VX-770 sia lo stesso della fase 2, in un paziente FC cosa cambia realmente in qualità e aspettativa di vita? Grazie per le risposte e cordiali saluti.
1. Infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa e antibiotici. Oggi è possibile tenere efficacemente sotto controllo l’infezione con l’uso di antiotici correnti. I trattamenti oggi più seguiti e validati da studi clinici sono costituiti da aerosolterapia continua o a mesi alterni con tobramicina o colimicina o aztreonam. Altri antibiotici per via aerosolica stanno per entrare nell’armamentario terapeutico. Le esacerbazioni in corso di infezione cronica vengono di solito trattate con cicli antibiotici endovena della durata di 2-3 settimane: ceftazidime, tobramicina, piperacillina, meropenem. Esacerbazioni più lievi vengono trattate anche con cicli per bocca, in particolare con antibiotici chinolonici (ciproxina, ofloxacina). Si vedano sull’infezione cronica anche le domande: Infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa: cenni di trattamento (04.08.09); Infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa (domanda del 21.07.09).
2. Bronchitol (Mannitolo). Il farmaco avrebbe un’azione fluidificante il muco bronchiale e sta per entrare sul mercato. Dagli studi clinici condotti abbiamo ricavato l’impressione che il farmaco qualche azione di supporto in questa direzione ce l’abbia e tuttavia essa appare piuttosto limitata. Si vedano su questo sito: Il bronchitol (mannitolo) potrà sostituire le terapie aerosoliche attuali? (Domanda del 01.01.11); Nuovo trial su mannitolo (Bronchitol) e sua commercializzazione in Europa (16.05.12).
3. VX-809 e VX-770. Su questi due farmaci, potenziatore il VX-770 (nome commerciale Klydeco), correttore di CFTR-DF508 il VX-809 molto si è scritto su questo sito: invitiamo a cercare con il motore di ricerca. Se la domanda si riferisce al trial clinico di fase II con la combinazione dei due farmaci nei pazienti omozigoti per DF508, un effetto è stato dimostrato ma piuttosto modesto. Il problema di questa mutazione è quello di trovare un correttore più potente. Certamente se fosse provato che la combinazione di un correttore e di un potenziatore fossero in grado di recuperare nel malato sufficiente funzione della proteina CFTR, le attese sono che la malattia abbia un decorso più mite, tanto più quanto più precocemente la cura viene iniziata, ed anche l’attesa di vita sia alquanto prolungata.
