buona sera sono il padre di una bambina di due anni e mezzo affetta da fc in omozigosi deltaf508 volevo sapere se e possibile se questo farmaco puo incrementare l aspettativa di vita dei nostri figli nati in questi ultimi anni e se uno ha la possibilita di aquistarlo e usarlo prima di arrivare sul mercato italiano grazie mille
Il preparato Bronchitol (prodotto dalla compagnia Pharmaxis) è una formulazione per uso aerosolico della sostanza chiamata Mannitolo. Si vedano informazioni sul mannitolo nella domanda-risposta del 07.12.06 (Mannitolo: un alcool-zucchero per fluidificare le secrezioni. Il farmaco agisce con meccanismo di osmolarità richiamando e trattenendo acqua nelle secrezioni bronchiali, rendendole così più fluide e più facilmente eliminabili con la tosse. Sono stati conclusi due studi clinici di fase III, in doppio cieco controllato, su 600 pazienti: l’ultimo si è concluso pochi mesi fa. Non sono comparse ancora pubblicazioni scientifiche che permettano di fare un’adeguata valutazione dei risultati. Sappiamo in linea di massima che nel trattamento sperimentale di 26 settimane (400 mg due volte al giorno) del secondo studio (305 pazienti FC) si è ottenuto mediamente un certo miglioramento della funzione respiratoria. E’ ora in corso uno studio supplementare “in aperto”, cioè senza gruppo di controllo trattato con placebo, della durata di 26 settimane, includendo i pazienti che hanno collaborato allo studio controllato di fase III. Si presume che il farmaco possa essere messo in commercio alla metà del 2011: attualmente non è acquistabile in alcun posto.
Circa la domanda se questo farmaco possa incrementare l’aspettativa di vita, riteniamo che esso rappresenti un contributo a rendere più efficaci le terapie che si fanno per questa malattia. Tuttavia, l’aspettativa di vita, ma anche la qualità di vita dei nostri figli con FC, dipende oggi, più che da un singolo farmaco, che rimane comunque un farmaco di natura sintomatica e non causale, dall’insieme delle cure, dall’aderenza ad esse, dal buon rapporto con il centro di cura, dalla regolarità nei controlli, dall’atteggiamento positivo complessivo che la famiglia e il bambino avranno su tutti i fronti della vita.
