Buona sera. Leggendo sul volumetto “Fibrosi cistica: parliamone insieme”, ho letto che per i bambini nati nel 2010 l’aspettativa di vita è sui cinquanta anni. Penso sia così anche per quelli nati nel 2008, come mia figlia. Mi domandavo se queste previsioni sono state fatte sulla base delle cure e dei progressi attuali oppure in vista di farmaci prossimi al commercio, come bronchitol, denufosol ed altri, che in teoria dovrebbero aumentare l’aspettativa di vita. Una ultima cosa volevo chiedere, visto che poco tempo fa sono morte due ragazze di venti anni: mi chiedevo se un nato oggi, a distanza di venti anni correrà ancora questo pericolo nonostante tutte le cure. Un grazie mille per le risposte
Le previsioni sull’aspettativa di vita dei bambini con FC nati negli ultimi anni si basano sull’uso sempre più accurato delle cure “tradizionali ” oggi disponibili, vale a dire di tutti i farmaci e delle strategie che hanno lo scopo di prevenire o limitare le conseguenze del difetto genetico di base. Queste strategie sono fondate sull’ipotesi che l’uso di tali cure determini un costante incremento della durata della vita, con la stessa progressione che si è vista nell’ultimo decennio. Non abbiamo nè dati nè certezze per stimare il guadagno di anni di vita che eventuali terapie radicali, dirette alla cura del gene o della proteina CFTR difettosa, potrebbero produrre sui malati, piccoli o grandi che siano. Naturalmente, è ragionevole supporre che tale miglioramento possa essere ancora più marcato rispetto a quello prodotto dalle terapie tradizionali. Terapie tradizionali che comunque hanno cambiato profondamente l’aspettativa e la qualità di vita, anche se non “garantiscono” il risultato finale. Chi scrive può ricordare come non fosse raro solo qualche decennio fa morire per la FC nell’infanzia. Oggi è sotto gli occhi di tutti come questo sia diventato un evento estremamente raro. Però oggi è ancora possibile morire a vent’anni per FC: per il futuro questo pericolo non può essere escluso, ma abbiamo fondate ragioni per pensare che diventerà un evento del tutto eccezionale.
