Buona sera, sono il padre di una bimba FC di quattro anni e volevo avere alcune informazioni sul bronchitol. Leggendo dei trial su questo farmaco, sembra trattarsi di un farmaco molto interessante, migliore della soluzione ipersalina, in quanto migliora il FEV1. Volevo sapere se già sia arrivato nei centri italiani e se ha già trovato spazio nelle terapie correnti. Poi volevo chiedere qualcosa sul glutatione, in quanto volevo incominciare a somministrarlo alla mia bimba. Un cordiale saluto.
Il bronchitol è la formulazione farmaceutica del mannitolo, una sostanza con proprietà “osmotiche”, cioè capace di trattenere acqua. Per tale proprietà è stato sperimentato nei pazienti FC (l’intento è quello di facilitare la rimozione del muco bronchiale, reso più fluido per l’imbibizione acquosa favorita dal farmaco) ed ha ottenuto pochi mesi fa l’approvazione della Agenzia Europea per i Farmaci (EMA), ma non ci risulta che ci sia già l’approvazione dell’agenzia italiana (AIFA). Tuttavia, va detto che i risultati ottenuti con due trial clinici di fase III sono piuttosto modesti: in media aumento di FEV1 del 3%. Non rappresenta un vero vantaggio rispetto alla soluzione salina ipertonica se non per la maggiore facilità di somministrazione: il primo, basato su una soluzione acquosa di sale al 6-7%, richiede somministrazione aerosolica per parecchi minuti, il secondo è una polvere che viene inalata con speciale inalatore in brevissimo tempo. Entrambi i trattamenti non sono privi di effetti collaterali, soprattutto irritazione delle vie aeree: occorre ne venga testata la tollerabilità prima di avviare un programma terapeutico protratto. Si veda su Bronchitol/Mannitolo una nostra nota su questo sito in “Progressi di Ricerca” del 16.05.12 Nuovo trial su mannitolo (Bronchitol) e sua commercializzazione in Europa.
Per quanto concerne il glutatione, molto è stato scritto e dibattuto su questo sito: si veda in particolare la domanda del 21.03.11 Pareri discordanti sul glutatione. Tuttavia, ci pare che ora l’impiego del glutatione per aerosol in FC abbia scarsa prospettiva. Riportiamo in proposito un passaggio del report sul recente congresso europeo FC di Dublino, che verrà pubblicato nel prossimo numero del Notiziario FFC:
“Dobbiamo invece segnalare risultati meno favorevoli ottenuti con altri studi clinici, peraltro molto attesi. Sono stati presentati i risultati definitivi di uno studio tedesco di fase III, multicentrico randomizzato in doppio cieco, sul glutathione (GSH), somministrato alla dose di 646 mg 2 volte al giorno con nebulizzatore e-Flow per 24 settimane. 73 erano i pazienti FC trattati con farmaco e 80 quelli che ricevevano placebo. Nessuna differenza tra farmaco e placebo è stata osservata per quando riguarda l’esito primario, il miglioramento di FEV1. Ma anche per altri parametri di efficacia (frequenza esacerbazioni, andamento del peso, marcatori di infiammazione ed altri ancora) nessuna differenza tra farmaco e placebo.
