Tutti i progetti di ricerca, conclusi o in corso, finanziati dalla Fondazione dal 2002 a oggi, divisi per campi d’indagine. Due gli obiettivi fondamentali in base ai quali vengono selezionati dal Comitato scientifico FFC Ricerca: migliorare le cure di cui oggi disponiamo, per accrescere la qualità e la durata di vita dei malati; colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica, per trovare una cura risolutiva.
Nuovo approccio di terapia genica: riparare le mutazioni splicing del gene CFTR mediante tecniche di editing genomico.
Nuove vie per recuperare CFTR-F508del mutata: impedire la degradazione della proteina agendo sul sistema di controllo ubiquitina-deubiquitinasi.
Ottimizzazione di una nuova molecola per il superamento delle mutazioni di stop e il recupero della proteina CFTR in cellule umane FC.
Nuovi modelli murini per riprodurre la variabilità della malattia FC che si ha nell’uomo.
Saranno i mesoangioblasti le nuove staminali per la terapia genica cellulare FC?
Ricerca di nuove molecole per il trattamento di F508del-CFTR: gli aminoariltiazoli ibridati con altri correttori.
Bioingegneria dei tessuti per costruire in vitro un modello avanzato di tessuto bronchiale FC (stratificato, dotato di cellule mucipare e di ciglia).
Inibitori della proteina RNF5 come nuove molecole per massimizzare il recupero di CFTR-F508del mutata.
Studio della combinazione cisteamina / epigallocatechingallato e di molecole con meccanismo analogo per il trattamento di F508del-CFTR.
Volti e voci che raccontano la quotidianità di chi combatte giorno per giorno, un respiro per volta, la fibrosi cistica. Una malattia invisibile che consuma i polmoni e gli anni e che solo la ricerca ha il potere di sconfiggere.
