A Basilea, centro di grande importanza per l’industria farmaceutica, dall’8 all’11 giugno, si è tenuta la 39ª Conferenza Europea sulla Fibrosi Cistica, che ha visto oltre 2000 partecipanti (primi per numerosità gli inglesi, terzi gli italiani). È parso evidente l’impegno che grandi aziende, oltre a Vertex, dedicano alla ricerca FC e in particolare all’obiettivo di produrre velocemente molecole dirette al trattamento delle mutazioni CFTR. Sono aziende di tutto il mondo: Proteostasis (USA), Flately (USA), Galapagos (Belgio), Nivalis (Glaxo, Regno Unito), Novartis (Svizzera), Bayer (Germania). Accanto e assieme a importanti contributi dei centri di ricerca accademici, tra cui quello italiano con il progetto Task Force for Cystic Fibrosis, sono stati identificati composti giunti alle primissime fasi della sperimentazione clinica; alcuni sono correttori di F508del, altri sono potenziatori. L’obiettivo è di trovare correttori migliori di Lumacaftor e sua combinazione in Orkambi (Vertex). Confermata anche sul lungo tempo e sotto vari aspetti riguardanti la malattia FC l’efficacia del potenziatore Kalydeco per le mutazioni gating. Ataluren, il solo farmaco finora trovato e sperimentato per le mutazioni stop, funziona ma poco, e solo in chi non fa aerosol con antibiotici aminoglicosidici. Servono molecole migliori. Per testare l’efficacia dei nuovi farmaci servono metodi nuovi, capaci di selezionare i soggetti in cui c’è risposta. Per questo procede l’affinamento degli organoidi, definiti gli avatar della ricerca: sono organi in miniatura derivati dai tessuti del malato, che dovrebbero anticipare in laboratorio la risposta clinica individuale.
Nel campo della ricerca clinica l’interesse si concentra sulla sperimentazione di indagini più sensibili nella valutazione della malattia polmonare: test di funzionalità respiratoria che diano indici più affidabili del FEV1 e tecniche di visualizzazione del polmone ad alta risoluzione. Nella popolazione FC aumentano gli adulti. L’età fa sì che si curino solo se decidono di farlo e sono motivati. Si presta quindi grande attenzione al tema dell’aderenza alle cure e al peso che comportano, soprattutto quando è necessario il controllo dell’infezione respiratoria attraverso antibiotico quotidiano per aerosol.
Il Congresso ha contato: oltre 400 comunicazioni scientifiche orali, distribuite fra sessioni plenarie, gruppi di lavoro, incontri a tema e 269 comunicazioni sotto forma di poster. Quelle presentate da medici e ricercatori italiani, che hanno trattato in prevalenza esperienze clinico-assistenziali, sono state 22, numero superiore al solito. Tra i poster, sette riferivano di progetti di ricerca sostenuti da FFC.
Per approfondire leggi il report dal Congresso di Basilea.
